ஜர்னல் ஆஃப் செல் சயின்ஸ் & தெரபி
திறந்த அணுகல்

சுருக்கம்

ஆர்என்ஏ சைலன்சிங்: β-தலசீமியா சிகிச்சைக்கான அணுகுமுறை

ஊர்குடே விகாஸ், மிஸ்ரா அமித், யாதவ் மகாவீர் மற்றும் திவாரி அர்ச்சனா

தலசீமியா என்பது ஒரு பரம்பரை இரத்தக் கோளாறு ஆகும், இது ஒரு தலைமுறையிலிருந்து மற்றொரு தலைமுறைக்கு அனுப்பப்படுகிறது, இது மிகவும் பொதுவான ஹீமோகுளோபினோபதியை குறிக்கிறது. இது ஹீமோகுளோபின் உற்பத்தியைக் குறைப்பதால் ஏற்படுகிறது. கருவின் ஹீமோகுளோபின் (HbF) அதிகரித்த அளவுகள் β- தலசீமியா போன்ற β-ஹீமோகுளோபின் கோளாறுகளின் தீவிரத்தை மாற்றும்.
மிக சமீபத்தில், BCL11A (B செல் லிம்போமா 11A), HbF (கரு ஹீமோகுளோபின்) மற்றும் ஹீமோகுளோபின் மாறுதலின் முதன்மை சீராக்கி போன்ற முக்கியமான மாற்றியமைக்கும் மரபணுக்களைக் கண்டுபிடிப்பதில் பெரும் முன்னேற்றங்கள் செய்யப்பட்டுள்ளன. BCL11A வெளிப்பாடு அல்லது siRNA அல்லது சிறிய மூலக்கூறுகளின் செயல்பாட்டின் கீழ் கட்டுப்பாடு, β-தலசீமியா மற்றும் β-ஹீமோகுளோபினின் பிற கோளாறுகள் உள்ள நோயாளிகளின் வயதுவந்த எரித்ராய்டு செல்களில் HbF ஐ இயக்குவதற்கு ஒரு புதிய சிகிச்சை அணுகுமுறையை வழங்கலாம். ஆர்என்ஏ குறுக்கீடு (ஆர்என்ஏஐ) என்பது பல்வேறு உயிரணுக்களில் மரபணு வெளிப்பாட்டைக் கட்டுப்படுத்துவதற்கான ஒரு பொதுவாகப் பயன்படுத்தப்படும் செயல்முறையாகும், இதன் மூலம் இலக்கு தூதுவர் ஆர்என்ஏ (எம்ஆர்என்ஏ) சிறிய குறுக்கீடு நிரப்பு ஆர்என்ஏ (சிஆர்என்ஏ) மூலம் பிளவுபடுத்தப்படுகிறது. BCL11A மரபணு வெளிப்பாட்டை அடக்குவதற்கு siRNA இன் நேரடி விநியோகத்துடன் RNA அமைதிப்படுத்துதல் பயன்படுத்தப்படலாம். இந்த மதிப்பாய்வு தலசீமியாவில் குளோபின் மரபணு ஒழுங்குமுறையின் பங்கு, RNAi குறுக்கீடு மற்றும் தலசீமியாவின் முக்கிய நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான தொடர்புடைய அணுகுமுறைகள் பற்றி விவாதிக்கிறது.