மருத்துவ பரிசோதனைகளின் இதழ்
திறந்த அணுகல்

சுருக்கம்

மரபணு சிகிச்சை மருத்துவ பரிசோதனைகளில் பங்கேற்பது குறித்து ஹீமோபிலியா நோயாளிகள் மற்றும் பராமரிப்பாளர்களின் உணர்வுகள் மற்றும் அச்சங்கள்

ப்ரூட்மேன் பராசானி டி, பார்க் ஏஏ, பஷாரி டி, டானின்-க்ரீசல்மேன் எம், கெனெட் ஜி, சரினா லெவி-மெண்டலோவிச்*

அறிமுகம்: ஹீமோபிலியா மரபணு சிகிச்சையின் முதல் தயாரிப்புகள் சமீபத்தில் ஐரோப்பிய ஆணையம் (EC) மற்றும் உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) ஆகியவற்றால் அங்கீகரிக்கப்பட்டதால், நோயாளியின் அச்சம், எதிர்பார்ப்புகள் மற்றும் தரவு பற்றிய அறிமுகம் ஆகியவை அதிக ஆர்வத்தை ஏற்படுத்துகின்றன. எங்கள் நோயாளிகள் மற்றும் அவர்களின் பராமரிப்பாளர்களின் மரபணு சிகிச்சை பற்றிய அறிவு மற்றும் கவலைகள் மற்றும் என்ன தவறான கருத்துக்கள் உள்ளன என்பதை ஆராய்வதே எங்கள் நோக்கம்.

முறைகள்: மக்கள்தொகை, ஹீமோபிலியா வரலாறு/சிகிச்சை, அறிவு, அச்சங்கள் மற்றும் ஹீமோபிலியாவுக்கான மரபணு சிகிச்சை சிகிச்சை பற்றிய எதிர்பார்ப்புகளை மதிப்பிடும் 18 கேள்விகள் அடங்கிய கேள்வித்தாள், கடுமையான ஹீமோபிலியா நோயாளிகள் மற்றும் அவர்களைப் பராமரிப்பவர்களிடமிருந்து சேகரிக்கப்பட்டது.

முடிவுகள்: 36 வயது (18-75 வயது) சராசரி வயதுடைய 65 நோயாளிகள் மற்றும் 35 பெற்றோர்களால் (நோயாளிகளின் முதன்மை பராமரிப்பாளர்கள்) நூறு கேள்வித்தாள்கள் முடிக்கப்பட்டன. பதிலளித்தவர்களில் ஐந்து பேர் முன்பு ஹீமோபிலியாவுக்கான மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்பைப் பெற்றுள்ளனர், இதனால் அவர்கள் மாற்றியமைக்கப்பட்ட கேள்வித்தாளுக்கு பதிலளித்தனர். பங்கேற்பாளர்களின் மிகப்பெரிய கவலை என்னவென்றால், சிக்கல்கள் மற்றும் சாத்தியமான கல்லீரல் பாதிப்பு குறித்து போதுமான தரவு இல்லை. அடினோ-அசோசியேட்டட் வைரஸ்கள் (ஏஏவி) மாற்றியமைக்கப்பட்ட மரபணு சிகிச்சை இந்த சிகிச்சையில் உள்ள நோயாளியை மட்டுமே பாதிக்கும் என்பதை 50/95 மட்டுமே அறிந்திருந்தது. வியக்கத்தக்க வகையில் 21/95 பிறழ்வு சரி செய்யப்படும் என்று நினைக்கிறார்கள், எனவே மரபணு சிகிச்சையைத் தொடர்ந்து ஹீமோபிலியா அவர்களின் ஆஃப்-ஸ்பிரிங்ஸ்க்கு மாற்றப்படாது. சுவாரஸ்யமாக, ஹீமோபிலியா A நோயாளிகளில், Eemicizumab சிகிச்சை பெற்ற நோயாளிகளின் துணைக்குழு அதிக அறிவு மற்றும் மிகவும் யதார்த்தமான எதிர்பார்ப்புகளைக் கொண்டிருந்தது.

கலந்துரையாடல் மற்றும் முடிவு: பெரும்பாலான நோயாளிகளுக்கு மரபணு சிகிச்சை பற்றிய தகவல்கள் இருந்தாலும், அவர்களின் புரிதல் குறைவாகவே உள்ளது. முடிவில், மரபணு சிகிச்சை தொடர்பான சிறந்த கல்வி வளங்களை உருவாக்க நோயாளிகள், குடும்பங்கள் மற்றும் மருந்து நிறுவனங்களுடன் இணைந்து பணியாற்ற வேண்டியதன் அவசியத்தை இந்த ஆய்வு எடுத்துக்காட்டுகிறது.